渐冻人症是运动神经元疾病的一种,学名叫肌萎缩性脊髓侧索硬化症(简称ALS),是一个渐进和致命的神经退行性疾病,是累及上运动神经元(大脑、脑干、脊髓),又影响到下运动神经元(颅神经核、脊髓前角细胞)及其支配的躯干、四肢和头面部肌肉的一种慢性进行性变性疾病。
著名的科学家霍金,也是因为罹患了这种疾病而慢慢出现
肌肉萎缩,直至全身性瘫痪。
北京协和医院神经科主任崔丽英说,该病发病率为十万分之四,多发生在40岁以后,中国约有20万患者。目前人类对于此病知之甚少。既查不到任何发病原因,也没有办法治愈,患者的平均存活时间,只有3年。
目前,临床上缺乏治疗肌萎缩性脊髓侧索硬化症的特效药物。
力如太(
利鲁唑片)是近年来上市的第一个成功延长
肌萎缩侧索硬化患者生命的抗兴奋毒性药物,也是唯一通过美国FDA认定确实对肌萎缩侧索硬化有效的药物。
临床研究证实,力如太能明显预防谷氨酸引起的急、慢性细胞损伤,提示其细胞保护作用。能降低ALS患者气管切开或死亡的危险,对肢体起病和球部起病的患者同样有效。临床经验发现,力如太可延缓ALS患者气管切开前时间,延缓肌无力恶化程度,但不能逆转该病病程。
力如太的口服吸收率约90%,且易通过血脑屏障。口服后1.0一1.5h达到血药峰浓度。峰浓度和剂量〔25一100mg,q12〕冲呈线性相关。高脂肪餐可降低峰浓度和曲线下面积。该药40与血浆蛋白结合,主要为清蛋白和脂蛋白。重复剂量1周内可达稳态血药浓度。主要代谢途径是线粒体P450同工酶CYP1A2的催化作用和葡萄糖醛酸化,仅2%的力如太以原形排出。
在鼠和兔的试验中,力如太有胚胎毒性,降低受孕机会和增加胎仔死亡率,故不推荐孕妇使用。在哺乳鼠的乳汁中有该药分泌,故肌萎缩侧索硬化患者使用力如太时不应哺乳。力如太能引起转氨酶增高,尤其是ALT、可达正常上限的2一5倍,所以使用前应查肝功能,用药后要监测肝功能。若ALT超出常值10倍或出现黄痘,应立即停药。停药2个月后,乃工工可恢复正常值。力如太最常见的不良反应有:无力17.5%,恶心4.2%,头痛石8%,腹痛5.1%,疼痛4.8%,呕吐3.8%,眩晕3.3%,心率加快3.0%,嗜睡2.0%,口周感觉异常1.3%。罕见的不良反应有发热和粒细胞缺乏症,常在2个月后出现。建议患者发热时应查血常规。