导读: 2013年数据表明,最畅销药物的年销售额至少为30亿美元,这一数字是长期以来所定义的“重磅药物”基准(10亿美元)的3倍。
即使这样,在GEN推出的全球《2013年最畅销的25个药物》排行榜中,30亿美元的销售额也只能垫底。该榜单中,位列前三的疾病类别分别为…
今日,专注于开发针对严重神经疾病的基因治疗的公司Voyager Therapeutics公布了其正在进行的VY-AADC剂量范围1b期临床试验在晚期帕金森病中的长期数据。
帕金森病是一种慢性神经退行性疾病,影响了美国约100万人口,全球700-1000万人口。据估计,高达15%的帕金森病患者具有难治性运动波动,左旋多巴也无法有效控制。虽然大多数帕金森病患者的病因尚不清楚,但该疾病的运动症状是由于产生神经递质多巴胺的中脑神经元缺失引起的。目前还没有能有效减缓或逆转帕金森病进展的疗法,左旋多巴仍是该疾病的标准治疗方法。但随着疾病进展,患者对治疗的反应变差,经历较长时间的运动缓慢和僵硬,用药也无法达到最佳效果,这一时期叫做“关…
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