导读:由美国Ligand制药公司研制,2000年1月15日在美国首次上市。蓓萨罗丁可选择性地结合并激活视黄酸类(retinoid)X受体亚型(RXRα,RXRβ,RXRγ)。临床两项开放性研究显示蓓萨罗丁对早期及晚期难治性皮肤T-细胞淋巴瘤有效。近日,蓓萨罗丁用于治疗阿尔茨海默病的研究实验有了初步消息。
蓓萨罗丁自1999年起就被批准用于治疗一种
皮肤癌。在基因鼠中进行的这项新的试验显示,该药物可以很快清除脑内的β-淀粉样斑块,后者被认为在阿尔兹海默病中引起认知缺陷症状,并且,它可以在极短时间内取得这种效果。
克利夫兰市凯斯西储大学的Gary E. Landreth博士介绍,这项Ⅰb期试验将随机给予12例健康受试者蓓萨罗丁(Targretin)或安慰剂治疗。研究者将在用药后36 h内每小时收集脑脊液和血液,查看蓓萨罗丁促进淀粉样蛋白自然清除的情况。
“如果我们的假设是正确的,这种药物应该可以加速载脂蛋白E的合成并保持其稳态水平”,而载脂蛋白E有利于可溶性?淀粉样蛋白的分解。饥饿的小胶质细胞是蓓萨罗丁的第二记重拳,在小鼠体内,该药物可激活小胶质细胞,从而促进对β淀粉样斑块的清除。如果这两种事件都能在人体内发生,“我们将有理由进一步开展Ⅱ期试验”。
目前尚不建议对
阿尔茨海默病患者处方蓓萨罗丁。Landreth博士说,尽管相对温和,但蓓萨罗丁在
癌症患者中可导致甲状腺功能低减和血脂异常。尽管几乎可以确定在即将进行的试验中,志愿者将不会发生这些不良反应,但无法保证在阿尔茨海默病患者中的应用是安全的。
Landreth博士及其同事Paige Cramer拥有蓓萨罗丁作为一种阿尔茨海默病潜在治疗药物的美国临床专利,并得到ReXceptor公司的资助,这家公司拥有大学提供的将蓓萨罗丁用于阿尔茨海默病治疗的批准选择权。
这种已有十多年应用历史的抗癌药将在9月份开始进行其治疗阿尔茨海默病的首项人体试验。值得我们共同期待和关注。