导读:渐冻人症的医学名称为肌萎缩侧索硬化症,是由于运动神经细胞出现异常,导致全身肌肉逐渐变得无力的一种疾病。著名物理学家霍金就患有此病,医学界尚未找到根治的方法,因而将其列为世界级顽症之一。
肌萎缩侧索硬化症通常以手肌无力、萎缩为首发症状,一般从一侧开始以后再波及对侧,随病程发展出现上、下运动神经元混合损害症状,称肌萎缩侧索硬化症。迄今还不知道确切的肌萎缩侧索硬化症致病原因。近年的研究主要集中在铜锌超氧歧化酶基因突变学说兴奋性氨基酸毒性学说、自身免疫学说和神经营养因子学说。
渐冻人症无有效疗法,以对症为主。京都大学一个研究小组在1日的美国《科学转化医学》杂志上报告说,他们在利用来自渐冻症患者的诱导多功能干细胞(iPS细胞)进行实验时,发现漆树酸具有改善神经异常的作用,或许可用于研发新的治疗药物。
研究小组使来自渐冻症患者的iPS细胞分化成运动神经细胞,并对其性质进行研究。结果发现,传递信号的神经突触的长度只有正常情况时的约一半,名为“TDP43”的一种特殊的蛋白质在细胞质上凝集,这和实际的病理组织特征一致。这种蛋白质蓄积会造成与神经细胞形成有关的基因功能异常。
研究小组向运动神经细胞培养液中添加各种物质进行多次试验,结果发现,漆树酸能够抑制“TDP43”蛋白质的合成,神经突触的长度也能发育到正常水平。漆树酸是漆树汁液中的天然成分,具有一定毒性,也可当做强心剂用于医疗。
研究小组认为,这一成果并非动物实验,而是利用患者iPS细胞分化而来的神经细胞来确认药物效果,因此意义非凡。希望在确认安全性之后开发出新药。
对肌萎缩侧索硬化症患者来说,这无疑是个令人兴奋的消息,但是,
百济药师温馨提醒,在期待新药物到来时,也应从实际出发,接受目前有效的治疗,以控制疾病进一步恶化。