Alexion Pharmaceuticals公司近日宣布,
美国FDA批准了Soliris (eculizumab) 用于治疗身型重症肌无力 (gMG) 抗乙酰胆碱受体(AchR)抗体阳性的成人患者。在3期临床试验REGAIN和正在进行的开放标签扩展研究中,Soliris对曾经历过免疫抑制治疗失败, 观察、行走、说话、吞咽和呼吸困难,以及可能需要住院和重症监护的患者,展现了治疗效果。
重症肌无力是咋回事?
重症肌无力(MG)是一种衰弱、慢性、渐进的自身免疫性神经肌肉疾病,可以在任何年龄发生,但在40岁之前的女性和60岁以后的男性中为常见。它通常从控制眼睛和眼睑运动的肌肉虚弱开始,通常会发展到更为严重和普遍的形式,称为全身型重症肌无力,显示为头部、颈部、躯干、四肢和呼吸系统的肌肉虚弱。
首创新药怎么起作用的?
Soliris是一个同类首款(first-in-class)补体抑制剂。Soliris通过抑制终端补体来抑制免疫系统的失控性激活,作为孤儿药物用于治疗阵发性夜间血红蛋白尿(PNH)、非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)和抗AchR抗体阳性全身型重症肌无力等罕见病。
临床数据咋样?
根据3期研究REGAIN(ECU-MG-301)的综合临床数据, FDA批准了Soliris的扩展适应症。REGAIN对125名难治性全身型重症肌无力患者进行了26周的有效性
和安全性评估。这些患者均确诊为重症肌无力,并有阳性抗AChR血清检测。94%的患者完成了REGAIN研究后加入了扩展试验,其中56人继续接受Soliris(Soliris/Soliris组),61人从安慰剂转换为Soliris(安慰剂/Soliris组)。患者在扩展试验中没有被告知先前的治疗。目前这项研究仍在进行中,计划将持续到2019年1月。
REGAIN研究在主要终点中以微弱的差距未达到显著的统计学差异。但目前的数据支持早期、持续和实质性的缓解。安全性与过去10年Soliris在PNH和aHUS患者中的报告一致。中期扩展研究结果显示,在REGAIN研究中接受了26周Soliris治疗的患者,疗效又维持了52周(总计78周)。对于在REGAIN中使用安慰剂的患者,在扩展研究中使用Soliris治疗后,治疗效果在1-4周内显现,并持续52周。
▲Alexion公司执行副总裁兼研发主管John Orloff博士(图片来源:Alexion官方网站)
政府、业界的反响
“今天的批准对于Alexion来说是一个重要的里程碑。对于那些抗AchR抗体阳性的全身型重症肌无力患者来说,尽管现在已有治疗方案,他们仍承受着未解决的严重症状。” Alexion公司执行副总裁兼研发主管John Orloff博士说:“让我们感到自豪的是,我们可以利对补体生物学的深刻理解,开发出Soliris来治疗这种使人衰弱的神经肌肉疾病。”
“我很高兴FDA认可了综合临床数据,支持使用Soliris治疗抗AchR抗体阳性全身型重症肌无力,” 北卡罗来纳大学教堂山分校神经内科教授、该新适应症临床研发的首席研究员James Howard博士说:“令人兴奋的是,对接受现有疗法没有得到充分缓解的患者来说,现在将有一种新的治疗方案, 以改善患者的症状,使他们能够开展日常生活,并提高他们的生活质量。”
Soliris已在欧盟被批准用于治疗抗AchR抗体阳性成年人难治性全身型重症肌无力。我们期待随着FDA对这款新药扩展适应症的批准,它能为更多患有全身型重症肌无力的患者带来疾病缓解。
参考资料:
[1] Alexion Wins Expanded Approval for Blockbuster Drug Soliris
[2] FDA Approves Soliris® (Eculizumab) For The Treatment Of Patients With Generalized Myasthenia Gravis (GMG)
[3] Interim Analysis From Phase 3 Open-Label Extension Study Shows Sustained Benefits Of Soliris® (Eculizumab) Treatment For Patients With Refractory Generalized Myasthenia Gravis
来源:药明康德
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