导读:地中海贫血又称海洋性贫血,是一组遗传性疾病。轻型地贫无需特殊治疗,而较为严重的患者就需要进行排铁治疗,去铁酮片用于治疗耐受或不愿意接受现有螯合剂治疗的铁负荷过多的地中海贫血患者。
去铁酮片(奥贝安可)其活性成分为去铁酮(3-羟基-1,2-二甲基-4-(1H)-吡啶酮),是一个与铁以3:1摩尔比键合的二齿配位体。临床试验证实去铁酮可有效促进铁排除,阻止输血依赖的地中海贫血患者血清铁符合的蓄积。在2个Ⅲ期临床试验和1和地中海贫血关怀项目共247名患者的研究中,血清铁蛋白浓度被作为主要的疗效评估标准。一个与去铁胺相对照的历时2年的去铁酮治疗研究,2个治疗组的平均血清铁蛋白浓度无显著性差异。其他研究为支持性、开放性、非对照研究。在研究中,患者的血清铁蛋白浓度保持在了治疗前的水平。
去铁酮片已在包括小鼠、大鼠、兔子、狗和猴子进行了去铁酮片的临床前安全性研究,去铁酮片的主要毒性为骨髓抑制和相关的白细胞计数降低。在非铁负荷增高的动物中,上述症状出现在100mg/kg/日及其以上剂量,并呈剂量依赖关系。在上述动物,毒性和组织铁负荷呈负相关。在非铁负荷增高的动物,剂量在100-400mg/kg,报告出现胸腺和睾丸的萎缩,剂量在150mg/kg,报告出现肾上腺素增生。尚未进行长期的致癌性研究,暂无致癌性资料。
一系列体外和体内试验用于评估去铁酮片潜在的基因毒性:在非铁负荷增高的动物,去铁酮片并未显示直接的致突变性,但显示了诱发分裂的特性。在非铁负荷模型的大鼠和兔子的生殖试验研究中,显示去铁酮片活性物质剂量在25mg/kg体重时,会出现畸胎和胎胚毒性。
百济药师温馨提示:去铁酮片治疗剂量为25mg/kg体重,口服,每日三次,每日剂量为75mg/kg体重。可以半片为单位计算,每公斤体重的剂量请参见下面的剂量表。不建议剂量超过100mg/公斤/天,因为会潜在地增加不良反应的危险性。
如果您想全面了解更多关于去铁酮片的其他方面问题,可以拔打百济新特药房的全国免费服务热线400-101-6868进行咨询。