去铁酮片(奥贝安可)其活性成分为去铁酮(3-羟基-1,2-二甲基-4-(1H)-吡啶酮),是一个与铁以3:1摩尔比键合的二齿配位体。临床试验证实去铁酮可有效促进铁排除,阻止输血依赖的地中海贫血患者血清铁符合的蓄积。在2个Ⅲ期临床试验和1和地中海贫血关怀项目共247名患者的研究中,血清铁蛋白浓度被作为主要的疗效评估标准。一个与去铁胺相对照的历时2年的去铁酮治疗研究,2个治疗组的平均血清铁蛋白浓度无显著性差异。其他研究为支持性、开放性、非对照研究。在研究中,患者的血清铁蛋白浓度保持在了治疗前的水平。
去铁酮片(奥贝安可)用于治疗耐受或不愿意接受现有螯合剂治疗的铁负荷过多的地中海贫血患者。去铁酮治疗剂量为25mg/kg体重,口服,每日三次,每日剂量为75mg/kg体重。可以半片为单位计算,每公斤体重的剂量请参见下面的剂量表。不建议剂量超过100mg/公斤/天,因为会潜在地增加不良反应的危险性。
去铁酮最常见不良反应是淡红色/棕色尿,是由于铁-去铁酮复合物的排出所致。一般不良反应包括:恶心,呕吐,腹痛和食欲增强。多在服用去铁酮治疗的早期出现,且大多数患者在继续治疗数日或数周后缓解。对一些患者,可先降低去铁酮服用剂量然后再升高至75mg/kg/天是有益的。有服用去铁酮的患者出现关节症状的报告。关节症状从一个到多个关节的轻度疼痛直至严重的关节炎。多数患者在继续治疗后上述症状自行缓解。有服用去铁酮的患者出现谷丙转氨酶(ALT)增高的情况。绝大多数患者的ALT增高是无症状的和一过性的,在未停药也未降低去铁酮的剂量的情况下,其ALT可恢复正常。一些患者随着本身铁负荷的增高或丙肝的感染而出现肝纤维化的进展。少数患者出现与去铁酮相关的血浆锌水平降低,可口服补锌保持正常水平。
对活性成分或处方中的任何成分过敏,有复发的嗜中性白细胞减少症史,有粒细胞缺乏症史,怀孕或哺乳期妇女禁用去铁酮片(奥贝安可),因为未知去铁酮导致嗜中性白细胞减少的机理,患者不应再服用已知可以导致嗜中性白细胞减少或导致粒细胞缺乏症的药物。