骨质疏松症是全身骨骼成分减少的现象,主要表现为骨组织内单位体积中骨量减少,骨矿质和骨基质随年龄的增加(或妇女绝经后)等比例的减少,骨组织的显微结构发生改变而致其骨组织的正常荷载功能发生变化。骨质疏松在临床上表现为腰背疼、病理性骨折。
美国生技术巨头安进(Amgen)与合作伙伴优时比(UCB)近日联合宣布,美国食品和药物管理局(FDA)骨骼、生殖和泌尿药物咨询委员会(BRUDAC)已召开会议对骨质疏松症新药Evenity(romosozumab)的生物制品许可申请(BLA)进行了讨论和投票表决。在对关键性III期临床中的疗效和安全性数据进行审查后,该委员会以18票赞成、1票反对的投票结果,支持批准Evenity用于存在骨折高风险的绝经后女性患者骨质疏松症的治疗。在讨论中,该委员会强调了上市后跟进的必要性。FDA在在做出最终审查决定时,将会考虑BRUDAC的建议,尽管其建议并不具有约束力。
本月初,Evenity已率先获得日本批准,用于存在骨折高风险的男性和绝经后女性骨质疏松症患者,降低骨折风险并增加骨密度。
Evenity是一种全人源化单克隆抗体,通过抑制骨硬化蛋白(sclerostin)的活性发挥作用,该药具有双重作用,促进骨形成的同时可减少骨吸收,增加骨密度(BMD),降低骨折风险。骨硬化蛋白又名硬骨素,由骨硬化蛋白基因(SOST)编码,是一种分泌型糖蛋白。体内研究证明,骨硬化蛋白特异性地表达于骨细胞(osteocyte)中,通过作用于成骨细胞而在骨代谢中起重要用。SOST基因的表达受应力作用、激素、氧浓度等因素的影响。拮抗骨硬化蛋白可以缓解骨质疏松的症状,这为临床治疗骨质疏松等疾病提供了新思路与新方法。
安进研发执行副总裁David M. Reese表示,“我们对BRUDAC的建议感到满意。骨质疏松症导致的骨折对患者的生命而言是毁灭性的。在骨折后,患有骨质疏松症的绝经后女性患者在随后的一年中发生骨折的风险是绝经后女性的5倍,如果不治疗,其风险会随着时间的推移而升高。尽管有可用的治疗方法,但这些骨折高风险的女性患者可以从一个额外的治疗方案中受益,该方案不仅能够促进骨形成而且可以减少骨丢失。我们期待着与FDA密切合作,使Evenity能够抵达可适用的患者群体。”
(来源:生物谷 整合:康德乐大药房 更多新药咨询欢迎持续关注康德乐大药房健康咨询)
原文出处:Amgen And UCB Receive Positive Vote From FDA Advisory Committee In Favor Of Approval For EVENITY? (romosozumab)