导读: 杭州药监局稽查大队曾接到举报,有一种全英文标识的抗肿瘤药可能是假药。杭州市警方经过缜密侦查,查获了一个关于生产销售的假药团伙。这个团伙的核心人物叫丁佳逸,在国外一个知名药企工作过,具备药品研发能力……
曾有报道一瓶假药售价2500元(具体…
这种称为GALGT2的疗法,与现有的基因疗法不同,它针对蛋白聚糖,这是与肌萎缩蛋白dystrophin结合的膜蛋白。
作为一种酶,GALGT2将一种称为galNac或N-乙酰半乳糖胺的糖放在特定的蛋白质上,肌营养不良蛋白聚糖就是其中的靶点之一。
GALGT2在非常特定区域的骨骼肌中表达,并且高度集中在运动神经接触肌肉的一个小区域中,称为神经肌肉接头。
它是由肌萎缩蛋白锚定的蛋白质复合物中的一部分,当它移动时,有助于保持肌肉细胞的稳定性。
Sarepta公司最近于11月3日宣布, GALGT2基因疗法的新药临床试验(IND)已被FDA批准。今年年底,将在全国儿童医院开始进行DMD患者的1 / 2a期临床试验。
这是在短短10个…
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