随着治疗复发型多发性硬化(MS)的方法越来越多且越来越有效,无疾病状态或无疾病活动迹象(NEDA)已经成为一个治疗目标和新的转归指标。然而,随着时间的推移NEDA的存在及其预测长期预后的能力是未知的。
NEDA被定义为MRI示不存在新的或长T2病灶或T1钆增强病变,以及没有显示残疾进展或临床复发的持续扩展残疾状态量表(EDSS)得分。这个评估作为可能获得更早期更准确诊断的手段已经获得了越来越多的关注,而且它在新DMTs用于治疗MS临床试验中已经成为次要转归指标。
最近一项新的研究在多发性硬化(MS)患者真实世界人群中对NEDA进行了评估。这项新研究在2年时确定。“无疾病活动迹象”(NEDA),疾病活动度的一个综合测量,包括复发、病情恶化、MRI活动,能够预测5年甚至7年的残疾。
该研究作者,马萨诸塞波士顿布莱根妇女医院的Howard Weiner博士称:“我们正处在一个新时代,第一次我们开始瞄准NEDA作为MS的一个目标。尽管我们仍然有很长的路要走,但这是第一步,是非常令人兴奋的。”
研究概述
该研究通过测量复发、病情恶化和每年的磁共振成像(MRI)调查7年的NEDA。
研究入选的患者来自布莱根妇女医院多发性硬化纵向综合调查研究(CLIMB)。入组标准为初次诊断为临床孤立综合征或复发缓解型MS,至少进行7年的前瞻性随访,包括每年一次的大脑MRI检查和一年两次的临床随访(n?=?219)。独立于疾病修饰治疗对患者进行分析。如果患者入组时首次MS症状发作5年或更短,则被归类为早期(新发)MS,否则被认为已确定MS(发病>5年)。
在1年时215例患者中共99例(46.0%)临床诊断和MRI测量有NEDA,7年后216例患者中仅17例(7.9%)维持NEDA状态。早期vs已确定MS患者的NEDA状态没有差异。临床和MRI疾病活动之间出现不同。每年,队列中约30.6% (64 of 209) 至42.9% (93 of 217)具有临床或MRI疾病活动性证据,但不是两者都有。2年时 NEDA的阳性预测值为78.3%,7年时无恶化(扩展残疾状态量表得分变化≤0.5)。额外随访1~3年阳性预测值仅发现轻微改善。
尽管接受治疗NEDA也难以长期维持。2年时的NEDA状态可能是最佳长期预测值。我们的研究结果为调查NEDA作为转归指标和治疗目标,以及用于评估新MS药物对NEDA的效果提供了一个基础。