地中海贫血是一种导致贫血的遗传性血液疾病,输血是目前治疗地贫的主要手段,但频繁输血可能发生输血性铁过载,导致严重后果甚至死亡。这类患者也是肝病、糖尿病、关节炎、心力衰竭或心律失常等疾病的高危人群。因此,有效治疗铁过载是保障地中海贫血患者安全的重要条件。
奥贝安可适用于治疗β-地中海贫血及含铁血黄素沉积症也可用于预防骨髓发育不良血色素沉着症。奥贝安可可以从铁传递蛋白乳铁蛋白铁蛋白和含铁血黄素中除去铁而不能从血红蛋白中除去铁并可以从铁传递蛋白铁蛋白除去钚;奥贝安可可被胃肠道完全吸收本品的吸收代谢消除方式可能以葡萄糖结合物和硫酸结合物形式消除。
奥贝安可一种螯合剂,与三价铁离子有亲和力。去铁酮与三价铁离子结合形成的中性3∶ 1( 去铁酮∶铁) 复合物在宽广的pH 值范围内稳定,能快速通过细胞膜而清除细胞内的铁,也可降低血清铁蛋白中的铁。去铁酮的半衰期为2 ~ 3 h,主要随尿液排泄。去铁酮与除铁以外的其他金属例如铜、铝和锌有较低的结合亲和力。
奥贝安可最常见的不良反应为淡红色/棕色尿,这是由于铁-去铁酮复合物的排出所致。一般不良反应包括: 恶心、呕吐、腹痛、食欲增强、谷丙转氨酶增高、关节痛和中性粒细胞减低。上述不良反应多在服用去铁酮治疗的早期出现,且大多数患者在继续治疗数日或数周后缓解。
奥贝安可作为治疗重型地中海贫血的单药具有疗效确切、不良反应少、服用方便、患者依从性高等优势。
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