地中海贫血是一组遗传性疾病,又称海洋性贫血通常也叫溶血性贫血。其发病机制是合成血红蛋白的珠蛋白链减少或缺失导致血红蛋白结构异常,寿命缩短,可以提前被人体的肝脾等破坏,导致贫血甚至发育等异常,这种疾病也就是医学上讲的溶血性贫血。
去铁酮片主要治疗地中海贫血。那么,去铁酮片什么时间用好?
去铁酮片为白色胶囊型膜衣片,一面对半分别印有APO和500,另一面空白。片剂中间有刻痕并易于对半瓣开。去铁酮片用于治疗耐受或不愿意接受现有螯合剂治疗的铁负荷过多的地中海贫血患者。临床试验已证实去铁酮可有效促进铁排除,阻止输血依赖的地中海贫血患者血清铁符合的蓄积。去铁酮片可有效降低慢性铁超负荷,提高地中海贫血病人的生存质量以延长他们的生命。
去铁酮片其活性成分为去铁酮(3-羟基-1,2-二甲基-4-(1H)-吡啶酮),是一个与铁以3:1摩尔比键合的二齿配位体。临床试验证实去铁酮可有效促进铁排除,阻止输血依赖的地中海贫血患者血清铁的蓄积。在2个Ⅲ期临床试验和1和地中海贫血关怀项目共247名患者的研究中,血清铁蛋白浓度被作为主要的疗效评估标准。一个与去铁胺相对照的历时2年的去铁酮治疗研究,2个治疗组的平均血清铁蛋白浓度无显著性差异。其他研究为支持性、开放性、非对照研究。在研究中,患者的血清铁蛋白浓度保持在了治疗前的水平。
去铁酮片的服用方法如下:去铁酮治疗剂量为25mg/kg体重,口服,每日三次,每日剂量为75mg/kg体重。可以半片为单位计算,每公斤体重的剂量请参见下面的剂量表。不建议剂量超过100mg/公斤/天,因为会潜在地增加不良反应的危险性。
去铁酮片主要用来治疗与地中海贫血相关的血液系统的铁超负荷。临床试验已证实去铁酮可有效促进铁排除,阻止输血依赖的地中海贫血患者血清铁符合的蓄积。去铁酮片目前已经在全球50多个国家上市销售,并且已获得了中国国家食品药物监督管理总局(CFDA)的批准。去铁酮片是目前国内的口服用药的铁络合剂,并且可有效降低慢性铁超负荷,提高地中海贫血病人的生存质量以延长他们的生命。
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